您当前的位置:首页 > 科技资讯 >

FDA对特定肾细胞癌患者的突破治疗

来源:网络 2020-08-03 09:15:08

今天,他的MSD宣布,食品和药物管理局(FDA)已经授予其缺氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂mk-6482突破性治疗,用于治疗vonhippel-Lindau(VHL)相关肾细胞癌(RCC)患者,这些患者携带的非转移性RCC肿瘤小于3cm。fda还授予mk-6482孤儿治疗vhl病的资格。这些资格是根据vhl相关透明细胞患者的第二阶段试验数据mk-6482授予的,该数据在美国临床肿瘤学学会2020年年会上公布。实验数据表明,mk-6482获得了27.9%rcc患者vhl相关透明细胞的总缓解率,86.9%的患者减少了靶病变。

冯希佩尔-林道病是一种罕见的遗传病,发病率为1/36000(全世界20万例)。患有vhl病的患者有发生良性血管肿瘤和包括rcc在内的几种癌症的风险。高达60%的vhl患者发生rcc,这是导致死亡的主要原因。

rcc是迄今为止最常见的肾癌类型;10个肾癌中约有9个是rcc,10个rcc中约有7个是透明细胞癌。据估计,2018年全世界约有403,000例患者确诊肾癌,约175,000例死于该病。

mk-6482(以前称为pt2977)是一种有效的、选择性的口服HIF-2α抑制剂,目前正在几个临床试验中评估,用于治疗与晚期RCC相关的VHL,以及晚期实体肿瘤患者。当vhl蛋白(一种抑癌蛋白)失活时,hif-2α因子在患者体内积累。HIF-2α的聚集可导致良性和恶性肿瘤的形成。在90%以上的透明细胞RCC肿瘤中观察到VHL失活。导致HIF-2α发现的VHL生物学研究于2019年被授予诺贝尔生理学或医学奖。

默沙东公司多样化的肿瘤学管线专注于为有医疗需要的患者带来创新的治疗方法,默沙东实验室临床研究副总裁scotebbinghaus博士说:mk-6482获得的资格认定体现了在某些vhl疾病患者中靶向hif-2α的潜力,这些患者目前的治疗选择有限,并且面临着良性肿瘤以及包括肾细胞癌在内的几种类型癌症的风险增加。

参考资料:

[1]fdagrantsbreakthroughtherapydesignationtomerck’snovelhif-2αinhibitormk-6482fortreatmentofcertainpatientswithvonhippel-lindaudisease-associatedrenalcellcarcinoma.retrievedjuly29,2020,fromhttps://www.businesswire.com/news/home/20200729005246/en

来源:药明康德